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（一）新一代精準療法CGT療法，引領生物制藥的新一輪浪潮
細胞基因治療（CGT，Cellular andGeneTherapy)是目前生物醫(yī)藥領域最具前景的發(fā)展方向。CGT療法是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準療法，引領生物制藥的新一輪浪潮。CGT是指利用基因表達和體外改造等手段，將確定的遺傳物質轉移至患者的特定靶細胞內，通過基因添加、基因修正、基因沉默等方式修飾個體基因的表達或修復異常基因，進而實現(xiàn)治療的方法，具體分為細胞治療和基因治療。
1、細胞治療是指應用人自體或異體來源的細胞經(jīng)體外操作后輸入（或植入）人體，用于疾病治
療的過程。體外操作包括但不限于分離、純化、培養(yǎng)、擴增、活化、細胞系的建立、凍存復蘇等。研發(fā)進展較快的包括免疫細胞療法和干細胞療法。
免疫細胞療法領域目前已碩果累累。隨著2017年全球第一個CAR-T藥物Kymriah在美國獲批后，現(xiàn)代醫(yī)學逐漸從分子治療邁入細胞治療領域。目前我國及全球已有多款CAR-T獲批，2024年2月全球首個TIL藥物lifileucel獲得FDA批準上市，2024年8月全球首個TCR-T藥物Afami-cel獲得FDA批準上市。
干細胞療法美國和中國迎來首個干細胞創(chuàng)新藥獲批的里程碑。Mesoblast于2024年7月向FDA重新提交了remestemcel-L的上市申請，2024年12月23日正式獲批，成為美國首個獲批的干細胞創(chuàng)新藥。2024年6月鉑生卓越公司自主研發(fā)的艾米邁托賽注射液成為全國首款獲得藥監(jiān)局NDA正式受理并納入優(yōu)先審評的干細胞新藥，2025年1月2日附條件上市，是國內首個獲批上市的干細胞療法產(chǎn)品。
2、基因治療是指通過基因添加、基因修正、基因沉默等方式修飾個體基因的表達或修復異常基因，達到治愈疾病目的的療法。基因治療主要可分為以病毒為載體的基因替代和非病毒載體的基因編輯。
全球醫(yī)藥賽道正處于小分子藥物、大分子藥物及CGT技術浪潮三者疊加帶來的快速發(fā)展期。小分子藥物研發(fā)方興未艾，到2010年后大分子藥物開始引領研發(fā)重點、再到細胞和基因療法興起，在基因編輯技術得到革命性突破后（CRISPR-Cas9的出現(xiàn)），加快推進CGT的醫(yī)藥研發(fā)及CDMO行業(yè)持續(xù)發(fā)展。
（二）CGT成藥效果好，臨床成功率高，單次治療可帶來長期療效
CGT具有多個獨特優(yōu)勢：成藥效果好，臨床成功率高，可以從根源治療疾病，單次治療帶來長期療效，這些特點為難治性疾病治療提供了新選擇，目前主要用于腫瘤和罕見病的治療。CGT在治療遺傳性疾病、癌癥等領域展現(xiàn)出巨大的潛力，尤其是在治療某些類型的血液腫瘤方面已經(jīng)展現(xiàn)出顛覆性的臨床療效。CGT的優(yōu)勢在于其作用機制明確，能夠直接靶向DNA，在根源上治療疾病。
1、相比于傳統(tǒng)的小分子藥物和生物大分子藥物，CGT藥物能夠打破蛋白質層面靶點難以成藥的局限，潛力巨大。根據(jù)NatureReviewsDrugDiscovery披露，蛋白質編碼基因僅占整個人類基因組的約1.5%，其中和疾病無關的蛋白質占其中的85%~90%。同時，在10%-15%與疾病相關的致病蛋白中，超過80%的蛋白質不能被目前常規(guī)的小分子藥物以及生物大分子制劑所靶向，屬于不可成藥蛋白質靶點。
2、CGT藥物作用機制明確，臨床成功率高。根據(jù)美國生物技術創(chuàng)新組織機構（BIO）發(fā)布的2011-2020臨床研發(fā)成功率數(shù)據(jù)，CAR-T療法臨床I期到獲批上市的概率約17%，居于首位，其次是RNAi為13.5%，基因治療為10%，低于單抗類藥物12%，高于小分子藥物7.5%。
3、多用于腫瘤和罕見疾病，解決不可成藥/缺少治療方法的難題。2022年以來，抗癌療法超過罕見疾病療法，成為臨床最常見治療類型。
（三）全球CGT市場快速擴容，上下游企業(yè)有望共同受益
全球CGT市場快速擴容，上下游企業(yè)有望共同受益。根據(jù)PrecedenceResearch預測，2024年全球細胞和基因治療市場規(guī)模為212.8億美元，預計到2034年將達到1174.6億美元左右，從2024年到2034年的復合年增長率為18.6%。其中，2023年北美細胞和基因治療市場規(guī)模約為90億美元，占比約50%。
全球基因治療行業(yè)加快發(fā)展，行業(yè)融資仍維持高景氣度。2021年全球細胞與基因治療市場融資額達225億美元，同比2020年增長28.1%，中國細胞與基因治療市場融資額達100億元，增長速度遠超全球。
2015年以來，全球基因治療行業(yè)加快發(fā)展，行業(yè)融資不斷升溫。風險投資、私募投資、IPO十分活躍。特別在2017年以后，隨著腺相關病毒藥物Luxturna和2款CAR-T藥物Kymriah和Yescarta的上市，基因治療行業(yè)迅猛發(fā)展，行業(yè)融資總額從2017年的約75億美元大幅增長至2021年的227億美元。2022年，基因治療領域在行業(yè)總體投融資中的占比從7%上升至17%。行業(yè)內并購交易頻繁，大藥企傾向于通過并購或合作交易入場：2017年Gliead以119億美元的價格收購KitePharma；2018年BMS（Celgene）斥資55億美金收購Juno。行業(yè)內合作交易同樣活躍，Bigpharma也通過戰(zhàn)略合作等方式進入CGT領域。禮來、羅氏、諾華、阿斯利康等均通過收購/交易等方式進入CGT領域。